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一纸“办法”让细胞治疗回到“魏则西时代?#20445;俊?#21361;言耸听
发布时间:2019-4-10 16:40:24 作者: 来源:科技日报,国家卫生健康委



3月29日,国家卫生健康委发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》(征求意见稿),将医疗机构作为细胞(以下均为非生殖细胞)治疗研究、制备、转化的责任主体,细胞治疗临床研究和应用可以在备案后进行,并允许转化应用阶段收费。征求意见稿的出台让一些媒体惊呼:“魏则西时代又回来了吗?”

2015年,“魏则西事件”后,我国全面整顿叫停了细胞治疗的临床应用。随着2017年美国药监部门批准2个细胞治疗产品上市,细胞治疗又一次成为医药科技创新的热点。

“备案后即可进行细胞治疗临床研究”“转化应用可收费”……这些第一眼有着“违和感”的规则让此次新规被认为是对医疗机构“放水?#20445;?#21487;能再?#27835;?#21017;西事件发生时细胞治疗行业的乱象。真是这样吗?


“备案”就是“放水?#20445;?#23454;则是“高精尖式”规范管理


“发布这些言论的媒体和业内?#32824;?#24182;没有认真阅读征求意见稿。?#21271;?#20140;医院生物治疗中心主任马洁回应科技日报记者时表示:办法对备案的医疗机构要求明确,需要符合6条要求,除必须是三级甲等医疗机构外,还要承担过省级以上体细胞治疗研究项目、有依据国家规范制备细胞的能力?#21462;?

“不要一看备案制就以为是放松管理。”马洁?#25285;?#20107;实上符合如此高要求的医疗机?#20849;?#19981;多,如果该征求意见稿正式出台,现在打着“临床研究”旗号实则进行变相收费开展的临床治疗将“偃旗息鼓”。

据介绍,按照目前临床研?#25239;?#29702;政策,原则上细胞治疗临床研究通过医院伦理委员会审批即可进行。这使得一些不具备细胞治疗研发核心能力的机构、企业在进行?#25237;恕?#37325;复的临床研究,很难取得有创新性的研究进展。相关?#32824;?#34920;示,顶尖医学机构的研究更具原创性、创新力,尤其是细胞治疗领域,无论是基础研究还是应用研究,都需要学术上、医术上、人才、设?#24178;系?#20855;备一定的实力才能胜任。因此,符合条件的机构是极少数。

国家卫生健康委同时发布的征求意见稿解读中写道:对不符合条件的医疗机构及其研究项目提出暂停或终止意见,符合条件的可继续开展研究。也就是?#25285;?#19981;符合条件的医疗机构将不能开展细胞治疗临床研究,只有符合标准的高精尖式医疗机?#20849;?#33021;够开展细胞治疗研究及转化。可见,“备案制”的实质是“高精尖式”从严规范管理。


影响企业研发?动态目录管理确保?#25353;?#20301;发展”


还有一些企业担心,医疗机构可以以转化应用的形式收治患者,那么已经花重金进行的细胞治疗药?#36153;?#21457;,会不会被“抢”?#32824;?#22330;?

事实上,国家卫生健康委将对细胞治疗的转化应用项目实行目录管理,与产业化发展前景明确的细胞治疗产品错位发展。“一旦企业研发产品获得药监部门临?#25165;?#20214;或药证,同类细胞治疗项目将从转化应用目录中移除,为获批上市的细胞治疗产品让路。”马洁表示。

据介绍,目录管理是动态的,会依据产业层面的细胞治疗进展进行调整,推动错位发展。最终实现“两条腿走路?#20445;?#20114;不牵绊。如果医疗机构的临床研究很成熟到了产业化阶?#21361;?#34987;市场认可,也可由企业参与转化,推动上市。而由企业主导研发的体细胞治疗产品,仍旧按照药品管理有关规定向国家药品监管部门申报注册上市。


出台符合国情的办法,不照搬国外


目前,国外已经获批上市的细胞治疗产品价格不菲。以诺华首个细胞治疗产品定价47.5万美元。而其后续将上市的新基因疗法定价400万到500万美元。

“单一以企业为主导进行研发,即便攻克了疑难重症,也很难及时惠及百姓。”马洁?#25285;?#25105;国人口基数大、医疗体系也与国外有着很大的差别,因此不能完全照搬美欧模式,国家卫生健康委此次征求意见的管理办法也是借鉴了日本和我国台湾地区的双轨管理模式,既允许细胞治疗按照产品向药监部门申请上市,也允许部分细胞治疗项目在医疗机构有监管地开展临床研究和转化应用。细胞治疗的临?#24067;?#20540;被逐步认可,让我国的患者尽早享受到医学科学发展的红利,必须有符合国情的管理办法,做到既促进发展又保证安全有效,同时还要“?#36820;簟?#21830;业化的巨额赢利空间。


据介绍,目前该办法仍在征求意见阶?#21361;?#30456;关细节仍在进一步讨论中。


(科技日报北京4月3日电,记者 张?#30740;牵?nbsp;






体细胞治疗临床研究和转化应用

管理办法(试行)解读


一、制定《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》的背景是什么?

    近年来,随着卫生健康科技快速发展,细胞治疗为恶性肿瘤、?#25215;?#20256;染病和遗传病等难治性疾病患者带来了新的希望,并在美欧日等发达经济体以多种方式开始进入临床应用,我国医疗机构?#37096;?#23637;了大量临床研究,患者希望接受高质量细胞治疗的呼声日益增高。为满足临床需求,规范并加快细胞治疗科学发展,国家卫生健康委组织起草了本管理办法,对体细胞临床研究进行备案管理,并允许临床研究证明安全有效的体细胞治疗项目经过备案在相关医疗机构进入转化应用。

二、本管理办法与干细胞临床研?#25239;?#29702;办法的关系是什么?

体细胞的科学定义包括干细胞,原国家卫生计生委会同原食品药品监管总局于2015年出台了《干细胞临床研?#25239;?#29702;办法(试行)》,有效地规范和推动了我国干细胞治疗临床研?#25239;?#20316;,按照本管理办法“第三十一条,有专门管理办法的体细胞治疗按照?#20013;?#35268;定执行?#20445;?#24178;细胞临床研?#24247;?#26377;关工作仍?#35805;?#29031;《干细胞临床研?#25239;?#29702;办法(试行)》的规定执行。

三、管理办法的适用?#27573;?#26159;什么?

    本管理办法第三条规定“本办法适用于由医疗机构研发、制备并在本医疗机构内开展的体细胞治疗临床研究和转化应用”。国家卫生健康委对细胞治疗转化应用项目进行目录管理,与产业化前景明显的细胞治疗产品错位发展。由企业主导研发的体细胞治疗产品应当按照药品管理有关规定向国家药品监管部门申报注册上市。

四、开展体细胞治疗如何进行备案?

按照本管理办法有关规定,开展体细胞治疗临床研究和转化应用的医疗机构应当进行备案,医疗机构进行首?#20301;?#26500;备案时,须同时提供医疗机构备案材料和临床研究项目备案材料。已备案的医疗机构新增临床研究项目时,只需提交临床研究项目备案材料。医疗机构所开展的体细胞治疗临床研究项目结束后,在取得安全性、有效性等证据的基础上,可以进行转化应用备案,在该医疗机构将体细胞临床研究项目转入转化应用。

医疗机构应当在备案信息系统登记并上传相关材料扫描件,同时将纸质件提交省级卫生健康行政部门。省级卫生健康行政部门自收到备案材?#29616;?#26085;起15日内完成形式审核提交国家卫生健康委。国家卫生健康委自收到备案材?#29616;?#26085;起2个月内组织体细胞治疗专家委员会进行评估,向社会公?#23601;?#25104;备案的医疗机构及临床研究或转化应用项目清单,接受社会监?#20581;?#32463;查不符合备案条件的,可整改后再次提交备案材?#24076;?#25972;改期不少于6个月。

五、正在开展的体细胞治疗临床研究项目如何备案?

适用本办法管理正在开展体细胞治疗临床研究的医疗机构,应当在本办法发布之日起30个工作日内履行备案程序。国家卫生健康委组织专家进行督?#25216;?#26597;,对不符合条件的医疗机构及其研究项目提出暂停或终止意见,符合条件的可继续开展研究。

六、体细胞临床研究进入转化应用的总体要求是什么?

    在临床研究取得体细胞治疗安全性、有效性等证据的基础上,总结形成针对某种疾病(适应证)的治疗方案和技术标准(包括细胞治疗的种类/途径、治疗剂量/次数和疗程等)。

通过该机构学术委员会的转化应用评估审查和伦理委员会的伦理审查。具备完善的体细胞治疗转化应用?#20013;?#35780;估方案。经备案后,可以在开展临床研究的医疗机构进入转化应用。

七、如何做好体细胞治疗临床研究和转化应用的过程监管?

国家卫生健康委采取飞行检查等方式对备案医疗机构和项目进行抽查、专项检查或有因检查,并将检查结果公示。省级卫生健康行政部门做好本辖区医疗机构开展体细胞治疗临床研究和转化应用的日常监督管理,每年向国家卫生健康委报?#22270;?#30563;管理工作报告。医疗机构开展体细胞临床研究和转化应用出现第二十八条规定情形的,省级卫生健康行政部门应当责令其暂停体细胞治疗临床研究或转化应用项目,整改期不少于6个月,并将有关情况报告国家卫生健康委;存在第二十九条规定情形的,国家卫生健康委将责令其停止体细胞治疗临床研究和转化应用,予以通报批评,并按照有关法律法规的规定进行处理。

八、体细胞治疗临床研究和转化应用是否可以收费?

    体细胞治疗临床研究不得向受试者收取?#39759;?#30740;究相关费用。体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用,由申请备案的医疗机构按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》(发改价格〔20161431号)有关要求,向当地省级价格主管部门提出收费申请。

 

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